顶层文件呼之欲出，创新药发展如何做好“全链条”衔接

全链条的支持政策短期可以提振整个市场，但创新药的良好生态环境仍然需要构建起一套长效机制。

我国创新药发展的生态环境有望得到全方位的完善。

7月5日，国务院总理李强主持国务院常务会议，审议通过了《全链条支持创新药发展实施方案》（下称《实施方案》）。会议指出，要全链条强化政策保障，统筹用好价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策，优化审评审批和医疗机构考核机制，合力助推创新药突破发展；要调动各方面科技创新资源，强化新药创制基础研究，夯实我国创新药发展根基。

去年以来，上海，北京，广东珠海、广州等多地陆续出台了关于支持与鼓励创新药发展的文件。比如，上海在2023年8月印发的《上海市进一步完善多元支付机制支持创新药械发展的若干措施》（业界称为“28条”）针对纳入“新优药械”目录内产品实现全医保与商保的覆盖。北京于今年4月印发的《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2024年）》则将药品临床试验审批时间进一步压缩，且符合条件的新药新技术费用“不计入DRG病组支付标准，单独支付”。广东珠海、广州也于近日陆续发文支持创新药高质量发展。

顶层文件即将出台之际，覆盖创新药研发、生产、准入、支付等生命周期的政策效应如何有效释放并实现精准落地？

“创新药”的边界

今年的政府工作报告首次纳入“创新药”内容。今年6月，国务院办公厅印发的《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》明确提出，制定关于全链条支持创新药发展的指导性文件。

多位业内人士表示，多方呼吁的对于创新药的“全链条”政策支持将极大提振产业界信心，但前提是需要对“创新药”的边界有较为明晰的定义，并且应针对创新药在临床使用过程中的效果进行评价。

记者也在调研中了解到，创新药企现阶段的发展困境主要集中在“进院难”“支付难”两个层面，包括：集采品种续约时采购量远不达预期、国谈品种和集采品种有部分重叠、部分医院药事会召开频次较少、仍有医院对临床按需开具的创新药处方造成制约（如纳入了DRG/DIG考核）等。也有药企表示，各地对于创新药的界定有所差别，这会直接影响其挂网和定价；同时建议将改良式创新纳入创新药范畴。

为此，华中科技大学同济医学院药品政策与管理研究中心主任陈昊表示，从创新药的全生命周期来看，其链条长、环节多，且每一个环节都具有自身特点，管理归口也分属不同部门。上述《实施方案》已然面面俱到，包含了创新药全生命周期的每一个环节，包括从早期研发、准入效率，再到医保定价、进院使用和多元支付等，非常详细且极致。

“但我们仍需进一步注意和分辨，目前业界所称的‘创新药’，究竟是改良式创新，还是原创式创新。”陈昊告诉第一财经记者，真正意义上的创新药，理应是原创式的创新，也就是基于一系列重大的、具有前沿科技价值的突破式创新。

在卫生政策专家、上海创奇健康发展研究院执行院长俞卫看来，我国发展创新药产业的两个中长期目标包括社会公平和促进技术创新。其中，从经济学视角考虑，资源配置一定要向社会价值高的创新药械流动，但创新不一定都是高价值的，很大一部分新药是在原有药品基础上的改善，临床价值有限，“如BMJ（《英国医学杂志》）在2019年发表的一项研究称，2011~2017年间，德国已上市的216个新药中仅25%有明显的疗效提升。”

如何定义药品的“创新”？怎样解决创新药进院难、支付难问题？俞卫表示，创新药发展的核心，是充分给出创新药械的价值方向和技术突破方向。首先，创新药的研发方向要满足实际的临床需求（或填补临床空白）；这些需求覆盖：放射性药物、口服生物药、新型疫苗和佐剂、高质量药用辅料等规模化制备技术等领域。

其次，创新药的技术突破方向应明确优先次序，避免非适应证应用。比如，技术突破方向包括：工程细胞基因编辑、新药靶点智能挖掘、细胞靶向干预、人工智能药物发现、新型药物筛选和评价模型等前沿技术研究。同时，也可以由国家和区域医疗中心明确创新药械的使用范围和疗效监管，建立创新药使用考核机制，避免非适应证大量使用导致创新药的价值充水。

北京大学药学院教授、医药管理国际研究中心主任史录文也告诉记者，除了应定期召开药事会（药事管理与药物治疗学委员会）来决定各医院的常备药物供应目录之外，创新药评价机制的建立也非常重要，这包括了创新药、创新技术与现有药物在疗效、价值等方面的横向对比。

“医院应重视职业化药事管理人才队伍的建设。药事管理人才一方面可以为创新药的遴选、采购、使用和评价等制度提供技术支持，另一方面，也能在或许的创新药临床应用过程中，给予一定的服务和指导。”史录文说。

准入和支付

全链条创新药发展基本涵盖了研发端、审批端、进院端、支付端、投融资端等多个环节。

从过往政策看，2015年以来，《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》等一系列文件发布，国家药审制度改革不断推进，创新药在审评审批环节进一步提速。多位医疗卫生政策专家称，下阶段，创新药在“医保”“临床”层面的准入或将任务艰巨，其次要面对的问题则是商保衔接、投融资。

国家医保局数据显示，在6年国家医保药品目录准入谈判基础上，目前已累计有700余种救急救命的好药、创新药进入国家医保目录，“双通道”国谈药品也已扩充到430种。

“我们应考虑如何将《实施方案》与现行的医保政策作有效衔接，其中需要注意两方面问题。”南开大学卫生经济与医疗保障研究中心主任朱铭来告诉记者，第一，是在DRG/DIP支付方式改革的基础上进一步做好规则的细化，使现行支付方式为创新药的进院和支付留出一定的空间。

第二，是鼓励创新药纳入商业保险，并且由商业保险领域的行业组织和协会参与共同制定一个商保支付层面的创新药目录，其中的谈判机制、价值确定机制、动态调整机制等管理方式，都可以参照基本医保目录来制定。上述两方面内容可以为创新药进一步在院内、院外的支付落地提供参考。

健康中国研究中心理事梁嘉琳告诉记者，随着国家医保目录“一年一调”，现有目录内药品已高达3088种，通过谈判准入的创新药数量也创新高，但许多创新药在经历医保谈判“灵魂砍价”后仍存在“降价难放量，量价不挂钩”的难点。

梁嘉琳建议，一方面，在药品价格管理上，需要为真正意义上的创新药维持一定的宽松定价环境，如允许创新药探索在确保价格信息透明（如通过阳光挂网）和院企之间合作廉洁从业（如通过招采信用评价）的基础上，可以在2~3年里进行自由定价。

另一方面，在医保支付政策上，在住院、门诊、康复等医疗服务过程所涉及的各类“打包付费”模式，都不应限制高等级医疗机构、高水平医务人员对创新药械、诊疗技术的先行使用，尤其是一些具有“高倍率病例（即费用高于付费标准的病例）”特点的疑难危重患者可酌情豁免打包付费。

在谈及创新药发展投融资端时，陈昊称，创新药的研发投入与资本回报非常相关。但现阶段，创新药投资缺乏退出通道，二级市场对于创新药标的的关注度低迷，一级市场下的创新药估值体系不及预期等。资本市场自身的问题都没解决，更不太可能为药品单独再给出格外的“关爱”。

“《实施方案》仅仅是一个好的开始。全链条的支持政策短期可以提振整个市场，但创新药的良好生态环境仍然需要构建起一套长效机制，包括解决核心的政府和市场之间的边界问题等，这些都有待创新药产业发展中的各方去共同解决。”陈昊说。

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